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          CRISPR基因編輯首次在美國患者中使用

          2019-05-21 16:39 admin

                  根據NPR的報告,使用CRISPR編輯細胞的首批臨床試驗已在美國開始,賓夕法尼亞大學的研究人員通過實驗性治療對癌癥患者進行治療。

                  CRISPR是一種革命性的基因編輯工具,可以高精度地切割DNA,從而可以關閉基因,添加新基因或改變其功能?;蚓庉嫾夹g如此強大,它可以用來消滅整個物種或解決長期存在的農業問題,例如每年剔除雄性雛雞。

          兩名患者,一名患有多發性骨髓瘤,一名患有肉瘤,已接受使用患者白細胞編輯版本的治療。它涉及美國第一個使用CRISPR編輯特定類型的免疫細胞“離體” - 身體外的例子。該試驗于2016年由美國國立衛生研究院(NIH)首次開綠,旨在招募至少18名參與者,以測試CRISPR療法對三種特定癌癥的有效性。   

                 人體免疫系統是一種非凡的進化適應,可以抵御各種入侵者。在抗擊癌癥的斗爭中,它并不總是如此好 - 其中一個原因是癌癥尤其擅長逃避破壞和抨擊免疫系統的“剎車”。在試驗中,從患者體內除去免疫細胞,并通過CRISPR對DNA進行三次編輯。編輯允許細胞更容易攻擊腫瘤,抑制制動并使細胞抵抗癌癥。一旦在實驗室進行編輯,患者的細胞就會被注入體內。

                 這不是第一次使用CRISPR編輯人體免疫細胞。來自中國四川大學的一組研究人員也在使用CRISPR編輯的免疫細胞來治療非小細胞肺癌患者。該研究的初步結果表明該療法是安全的,但需要進一步研究和更大的樣本量來探索其有效性。

                 “這只是使用CRISPR進行體細胞編輯的開始,”澳大利亞國立大學遺傳學家GaétanBurgio表示,該試驗與此無關?!拔覀冃枰恍r間來評估CRISPR編輯的安全性和效率與其他可用選項的比較?!?span style="box-sizing: border-box; font-size: 16px;">對于人類來說,CRISPR已經過了六個月。在2018年11月揭露中國科學家何建奎用CRISPR編輯人類嬰兒的胚胎后,科學界于去年3月呼吁暫停人類胚胎編輯(“種系編輯”)。

                 在他的工作和關鍵的區別目前發生在美國的研究是當CRISPR做編輯。在他的案例中,CRISPR被引入胚胎的基因中,胚胎將終生攜帶這些基因。這里描述的臨床研究對一組最終會死亡的細胞進行編輯,并對它們進行CRISPR編輯。他的工作極具爭議性,導致他的工作終止,中國的調查將他的行為標記為不道德和非法。

                時代雜志最近將他列為2019年最有影響力的100位人物名單中的先驅。他的簡介由CRISPR先驅詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)撰寫,他說他的作品“破壞了科學,醫學和道德規范”,并且“很可能會被人們記住,這是我們歷史上任何科學工具最令人震驚的誤用之一。



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